Großbritannien erteilt Zulassung für Medikament zur Behandlung von zwei verschiedenen Blutkrankheiten
In Großbritannien wurde ein Medikament zugelassen, das auf einer Gentherapie basiert und darauf abzielt, zwei verschiedene erbliche Blutkrankheiten durch die Korrektur des verursachenden Gens zu behandeln.
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Die britische Arzneimittelbehörde (MHRA) teilte mit, dass das Medikament "Casgevy", das die Gen-Editierungstechnologie CRISPR nutzt, für die Behandlung von Sichelzellenanämie und Beta-Thalassämie zugelassen wurde.
ERSTES LIZENZIERTES MEDIKAMENT MIT CRISPR-TECHNOLOGIE
In der Erklärung wurde darauf hingewiesen, dass Casgevy das erste lizenzierte Medikament ist, das CRISPR verwendet – eine Technologie, die auch als "Genschere" bekannt ist. Sie wurde von zwei Wissenschaftlern entwickelt, die 2020 den Nobelpreis für Chemie erhielten, und ermöglicht es, Gene direkt auf der DNA zu schneiden und zu verändern.
Es wurde erklärt, dass Casgevy, das auf einer Gentherapie basiert, die durch diese beiden Krankheiten verursachten Schmerzen, Infektionen und Anämien beseitigen kann. In der Mitteilung heißt es weiter:
"Casgevy wurde so konzipiert, dass es das fehlerhafte Gen in den Knochenmark-Stammzellen des Patienten korrigiert, damit der Körper wieder funktionsfähiges Hämoglobin produzieren kann. Hierfür werden Stammzellen aus dem Knochenmark entnommen, im Labor bearbeitet und anschließend dem Patienten wieder zurückgeführt."